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近来，意大利制药公司Recordati旗下100%控股的我国公司锐康迪正式进行刊出存案，将完全退出我国商场。伴随着锐康迪的退出，该公司的几款稀有病药物也将中止对我国的供货，其中就包含我国仅有的一款用来医治库欣综合征的口服药物奥唑司他。
奥唑司他于2024年9月在我国国内获批，2025年4月正式在我国完成商业化，至今上市出售仅不到一年。但自2021年起，该药物现已在博鳌乐城作为先行先试项目开始运用。
这关于库欣综合征患者而言，锐康迪的退出相当于断供了一款“救命药”。据媒体揭露报导，一位服用了四年奥唑司他的库欣综合征患者称，这几年下来，“吃掉了100万元”。
Recordati曾对奥唑司他在我国的出售抱有很高的希望。这款药物现在在国内尚无同类替代疗法，国内上市后的价格约为8000元/盒，虽然我国国内价格为全球最低的商场之一，但一年下来均匀医治费用依然到达约20万元。
2025年8月，奥唑司他通过了2025年国家医保目录调整的开始方式检查目录。有专家称，该药物进入医保目录的或许性很大，医保报销后，患者自费部分有望降到每月2000元以下。但是，终究的医保目录中，该公司包含奥唑司他在内的三款药物均未成功归入。
在全球，稀有病付出都是个难题。稀有病药研制本钱高，运用人数少，定价昂扬，付出往往依靠医保、商保在内的多层次付出系统。在商保力气还相对单薄的我国，稀有病患者集体对根本医保抱有更高等候。但根本医保基金往往需求统筹常见病、慢性病等保证需求，许多稀有病药物价格昂扬，仍在等候进入医保的过程中。
付出问题也直接影响了奥唑司他上市后的出售。有相关业界数据预估，在国内药店购买过奥唑司他的患者或许只要50人左右。
近年来，业界不断呼吁加强对稀有病的重视，但与一些大型制药公司比较，产品管线并不丰厚的专心于稀有病研制的中小规划企业生计情况尤为困难。
Recordati退出我国商场并不是孤例。2024年，制药公司BioMarin的一款医治稀有病黏多糖贮积症IVA型的“孤儿药”正式退出我国商场。该疾病的患者也曾面对无药可用的困局。
锐康迪总经理胡茂胜曾在上一年10月的一次采访中表明，关于稀有病药企而言，产品上市后的应战更大，医患教育与商场培养耗时绵长且需求投入昂扬的本钱；许多稀有病患者家庭经济条件较困难，药物要靠患者自费，可担负性也是巨大的应战。
即便是被归入医保后的稀有病药物，也曾面对“断供”危机。上一年11月，一款医治酪氨酸血症Ⅰ型的稀有病药物尼替西农也曾被曝因厂商停产而缺货，该药物专利现已到期，而且接连两年被归入医保。
专家剖析以为，一些稀有病用药上市后出售欠安，导致企业没有财力或动力持续投入出产；而即便是在专利到期之后，其他的仿制药企自动出产这些药品的动力也不强，这也让真实需求这些药物的患者陷入困境。
